一、【药品基本信息】
通用名：吉妥珠单抗
英文名称：Gemtuzumab ozogamicin for Injection
商品名：Mylotarg、迈洛特
剂型：注射用无菌冻干粉（需复溶后使用）
规格：5 mg/瓶（以吉妥珠单抗计）
ATC编码：L01FX17（抗体-药物偶联物，ADC）
分子结构：人源化IgG4单克隆抗体（靶向CD33）
偶联细胞毒素：卡奇霉素（Calicheamicin）
生产厂家：Pfizer Inc（辉瑞制药土耳其公司）
二、【作用机制】
Mylotarg 是一种抗体-药物偶联物（ADC）：
1. 靶向识别：抗体部分特异性结合白血病细胞表面 CD33抗原（>90% AML表达）
2. 内化入胞：复合物被内吞进入细胞
3. 释放毒素：在溶酶体中释放卡奇霉素（强效DNA双链断裂剂）
4. 诱导凋亡：造成不可逆DNA损伤 → 白血病细胞死亡
优势：
精准靶向CD33⁺细胞，减少对正常造血干细胞的广泛损伤
与化疗联用可提高缓解率，延长生存期
三、【适应症】
中国NMPA批准适应症（2021年）：
1. 新诊断的CD33阳性成人急性髓系白血病（AML）
联合柔红霉素 + 阿糖胞苷（DA方案）
适用于年龄 ≥55岁且不适合强化疗者（如合并症多、体能状态差）
2. 复发或难治性（R/R）
单药治疗（无论年龄）
FDA/EMA额外适应症：
新诊断AML（1个月以上儿童及成人），无论是否适合强化疗
R/R AML（≥1个月龄）
必须检测CD33表达！阴性者无效。
四、【用法用量】（关键：低剂量分次给药！）
2017年后全球统一采用“分次低剂量”方案（取代早期高剂量单次，显著降低毒性）
▶ 新诊断AML（联合化疗）：
剂量：3 mg/m²（实际剂量按体表面积计算，但每剂不超过4.5 mg）
给药日：第1、4、7天（共3次）
联合方案：
柔红霉素 60 mg/m² IV d1–3
阿糖胞苷 100 mg/m² CIV d1–7
▶ 复发/难治性AML（单药）：
剂量：3 mg/m²
给药日：第1、4、7天（28天为1周期）
最大单次剂量：4.5 mg
示例：体表面积1.7 m²患者 → 单次剂量 = 3 × 1.7 = 5.1 mg → 但上限为4.5 mg，故给 4.5 mg
五、【给药方法】
1. 复溶：
用 1 mL 无菌注射用水 溶解5 mg冻干粉 → 得 5 mg/mL 溶液
2. 稀释：
转移至 50 mL 0.9%氯化钠注射液 袋中
禁止使用葡萄糖溶液（可能引起聚集）
3. 输注：
静脉滴注 ≥2小时
使用 0.22 μm 低蛋白结合滤器（防止微粒）
4. 给药前预处理（必需！）：
对乙酰氨基酚 650 mg PO
苯海拉明 50 mg IV/PO
氢化可的松 100 mg IV（预防输注反应）
六、【不良反应】
▶ 最常见（≥20%）：
感染（发热性中性粒细胞减少）
恶心、呕吐
出血（血小板减少所致）
肝功能异常（ALT/AST升高）
皮疹
▶ 严重不良反应（黑框警告）：
不良反应 发生率 处理
-------- -------- ------
肝毒性（包括VOD/SOS） 10–15%（联合化疗时↑） 监测胆红素、转氨酶；HSCT前禁用
骨髓抑制 中性粒细胞减少 >90%
血小板减少 >80% 支持治疗（G-CSF、输血）
输注相关反应 ~20%（发热、寒战、低血压） 预处理+减慢输注速度
出血 20–30%（尤其血小板<50×10⁹/L） 避免创伤操作
肝窦阻塞综合征（SOS/VOD）：
表现为：体重骤增、腹水、黄疸、肝肿大
HSCT后风险极高 → Mylotarg应在移植前至少2个月停用
七、【禁忌症】
对吉妥珠单抗或卡奇霉素过敏
活动性严重肝病（Child-Pugh B/C）
计划接受造血干细胞移植（HSCT）者，需谨慎评估时机
妊娠期（D级：致畸、胎儿死亡）
八、【药物相互作用】
肝毒性药物（如对乙酰氨基酚过量、两性霉素B）：↑ 肝损风险
其他骨髓抑制药（如阿糖胞苷、柔红霉素）：协同抑制，需严密监测血象
P-gp抑制剂（如维拉帕米）：可能↑ 卡奇霉素浓度（理论风险）
九、【特殊人群用药】
人群 建议
------ ------
孕妇 禁用！可致胎儿伤害；育龄女性用药期间及停药后7个月内避孕
哺乳期 停止哺乳（分泌至乳汁）
儿童（≥1月龄） FDA/EMA批准用于新诊断及R/R AML；中国尚未批准儿童适应症
老年人（≥60岁） 更易发生肝毒性和感染，起始剂量无需调整，但加强监测
肝功能不全 胆红素 >2×ULN：避免使用
十、【药代动力学】
参数 特点
------ ------
半衰期 约48–96小时（抗体部分）
分布容积 5–8 L（局限血管内）
代谢 抗体：蛋白水解；卡奇霉素：肝CYP450（次要）
排泄 尿液（<10%）、粪便
卡奇霉素效力极强：单分子可杀死一个细胞
十一、【储存条件】
未开封：
2°C ～ 8°C 避光冷藏（不可冷冻）
原包装保存，防潮
有效期：24个月
复溶后溶液：
室温（≤25°C）：4小时内使用
冷藏（2–8°C）：最多24小时（避光）
复溶后若出现浑浊、变色、颗粒，不得使用！
十二、【重要临床警示】
1. 必须在具备急救条件的血液专科中心使用！
2. 每次给药前检查：
血常规、肝功能（ALT/AST、胆红素）、凝血功能
3. HSCT患者：
Mylotarg与SOS/VOD风险显著相关
建议移植前停药 ≥2个月
4. 患者教育：
出现右上腹痛、黄疸、体重快速增加 → 立即就医
避免使用NSAIDs（增加出血风险）
总结
Mylotarg®（吉妥珠单抗奥佐米星）是全球首个获批的抗体-药物偶联物（ADC），通过“生物导弹”机制精准打击CD33⁺白血病细胞。
优化后的分次低剂量方案（3 mg/m² ×3）显著改善了安全性，使其成为老年/ unfit AML患者的重要治疗选择。
“靶向递送，精准杀伤”——在控制毒性的同时，为AML患者争取更深缓解与更长生存。
匿名用户 
